Kendric Cromer, 12 anos, recebe terapia genética para produzir normais glóbulos vermelhos e combater anemia falciforme. FDA aprovou editar DNA its DNA caminhos, transplante medula hemácias, oxigenação corpo melhorada, qualidade vida aumentada. Brasil. Glóbulos vermelhos: hemoglobina bacia, hemácias, mortes prematuras evitadas. FDA, remédio gênico.
Na última quarta-feira (1º/5), um garoto de 12 anos dos Estados Unidos começou um tratamento genético inovador para combater a anemia falciforme. Indivíduos com essa condição apresentam glóbulos vermelhos em uma forma diferente do normal, o que afeta a oxigenação do corpo e pode ter sérias consequências para a saúde. A terapia gênica oferece esperança de cura e qualidade de vida para quem enfrenta os desafios da anemia-falciforme.
A anemia-sicelular é uma doença hereditária que afeta a produção de glóbulos vermelhos no organismo. O garoto norte-americano que está passando pelo tratamento genético pode ser um exemplo positivo de como a ciência está avançando no combate à anemia e em busca de soluções eficazes para melhorar a saúde e o bem-estar dos pacientes. A evolução do tratamento traz esperança para tantas pessoas que lutam contra os desafios causados pela anemia-falciforme.
Avanços no Tratamento da Anemia Falciforme com Terapia Genética
Kendric Cromer entrou para a história como o primeiro paciente a receber o revolucionário medicamento Lyfgenia. Este tratamento inovador utiliza as células-tronco do próprio paciente, que passam por um processo de ‘edição’ genética através da técnica CRISP. Após essa edição genética, as células-tronco são reintroduzidas no corpo de Kendric, com a expectativa de guiar a produção de células sanguíneas saudáveis. A aprovação desse tratamento pela Food and Drug Administration (FDA) em dezembro de 2023 representa um marco significativo no combate à anemia falciforme.
A anemia falciforme é uma condição genética que afeta os glóbulos vermelhos do sangue, também conhecidos como hemácias. Essas células desempenham o importante papel de transportar oxigênio pelo corpo, sendo essenciais para a oxigenação adequada dos tecidos. Em indivíduos com anemia falciforme, as hemácias adquirem uma forma anormal, semelhante à de uma foice, o que prejudica seu funcionamento e compromete a distribuição adequada de oxigênio. No Brasil, a prevalência da anemia falciforme é significativa, afetando aproximadamente 1 a cada 650 nascidos, sendo mais comum em pessoas de ascendência negra.
A terapia genética com a utilização do CRISP oferece uma nova perspectiva no tratamento da anemia falciforme. Ao reativar caminhos do DNA responsáveis pela produção de hemácias saudáveis, essa abordagem tecnológica busca induzir a síntese de hemoglobina fetal, uma forma de hemoglobina mais resistente à formação de células falciformes. O Dr. Bruno Solano, renomado pesquisador brasileiro, ressaltou a importância desse método inovador no contexto da anemia falciforme, destacando a capacidade de restaurar a produção eficiente de hemácias no organismo.
A jornada de Kendric Cromer no Children’s National Hospital em Washington, Estados Unidos, evidencia o potencial transformador da terapia genética na prática clínica. Após a coleta e modificação das células-tronco durante quase um mês no laboratório, as células editadas foram reintroduzidas em seu corpo, oferecendo a esperança de uma melhor qualidade de vida e a possibilidade de uma cura efetiva para a anemia falciforme.
Os avanços no tratamento da anemia falciforme com a terapia genética representam um passo significativo na busca por soluções eficazes para essa condição debilitante. A perspectiva de poder editar o DNA para restaurar a produção de hemácias saudáveis e evitar complicações associadas à anemia falciforme oferece uma nova esperança para milhares de pacientes em todo o mundo. A vigilância contínua dos pacientes tratados com Lyfgenia é fundamental para mitigar os riscos, como evidenciado pelos casos de desenvolvimento de leucemia em alguns participantes dos ensaios clínicos, ressaltando a importância da monitorização cuidadosa nesse contexto.
A aprovação e implementação bem-sucedida do tratamento de Kendric Cromer com Lyfgenia aponta para um futuro promissor no manejo da anemia falciforme, representando um avanço significativo na medicina personalizada e no tratamento de doenças genéticas complexas. É com entusiasmo e otimismo que a comunidade médica e científica recebe essas inovações, que têm o potencial de transformar vidas e reduzir a mortalidade prematura associada à anemia falciforme.
Fonte: @ Metropoles
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